Novice
Zgodba Mytomorrows: A Mom’s Mission to Find Duchenne Clinical Trials
https://mytomorrows.com/en/blog/a-moms-mission-to-find-duchenne-clinical-trials
Podjetje Sarepta je sporočilo, da je ameriški FDA odobril gensko terapijo AMONDYS 45!
Ta terapija je namenjena DMD pacientom z naslednjimi mutacijami: 7-44 12-44 18-44 44 46 46-47
Webinarji
AAV in DMD: Antitransgene SAE
PPMD ( največja neprofitna organizacija v ZDA, ki se v celoti osredotoča na DMD) je prejšnji teden predvajala spletni seminar v katerem so razpravljali o lekcijah, pridobljenih pri genski terapiji, trenutnih izzivih za našo skupnost in o prihodnosti teh obetavnih načinov zdravljenja.
Za vse, ki ste ga zamudili vabljeni k poslušanju:
https://www.facebook.com/parentprojectmd/posts/10158441835439983
Podjetje Sarepta Therapeutics je pred kratkim gostilo spletni seminar o genski terapiji SRP-9001, 102 in 103.
Vabljeni k ogledu spletnega dogodka, kjer strokovnjaki delijo svoje znanje in perspektivo odraslih, ki živijo z Duchennovo mišično distrofijo.
Prejšnji teden je PPMD (Parent project muscular dystrophy) gostilo spletni seminar, kjer so z farmacevtskim podjetjem Sarepta razpravljali o podrobnostih kliničnega preizkušanja EMBARK (SRP-9001-301).
Če ste seminar zamudili, si ga sedaj lahko ogledate tukaj:
https://www.parentprojectmd.org/watch-srp-9001-micro-dystrophin-gene-therapy-clinical-update-webinar-recording-2/?fbclid=IwAR12KAWHYNsOPjoAdLdgh15UiH73JwU1DBAhN0yV2moUOMMFHzw6uZdHDYc
WDO ( World Duchenne organizacija) je organizirala spletni seminar o COVID-19 in o pacientih z DMD/BMD
Spletni seminar na temo COVID-19 in DMD/BMD 2.del
Spletni seminar 1. del: https://www.worldduchenne.org/wp-content/uploads/webinar1_slovenian.pdf
Spletni seminar 2. del: https://www.worldduchenne.org/wp-content/uploads/webinar2_slovenian.pdf
Kako vpliva Covid-19 na otroke z živčno - mišičnimi motnjami
V mesecu oktobru je potekal spletni seminar o razvoju genske terapije SRP-9001, ki jo razvija farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics
Spletni seminar : Cepljenje COVID-19 in DMD Kaj morate vedeti!?
Teen & Young Adult Trial Participation in Duchenne - Industry & Community Perspectives - 2020
Update on Investigational Suvodirsen in Duchenne Muscular Dystrophy - Dec 2019
Caring for the Caregiver - February 2019
Vamorolone Clinical Trials in Duchenne - January 2019
Translarna® (ataluren) Development Update - January 2019
The Heart of the Matter - PPMD's Research Priorities (December 2018)
HOPE-2 Duchenne Clinical Trial – Capricor – July 2018
Roche/Genentech Anti-Myostatin Adnectin RG6206 in Duchenne - May 2018
Introducing PPMO – Sarepta Therapeutics – May 2018
NS Pharma's Exon 53 Skipping Program Update - April 2018
Pulmonary Care in Adults with Duchenne - March 2018
Positive Data from Summit's PhaseOUT DMD Ezutromid Clinical Trial - February 2018
Italfarmaco Provides Givinostat Update - January 2018
Accessible Gaming Webinar
Vamorolone (VBP15) Clinical Trials in Duchenne - January 2017
Summit's Utrophin Modulation Program - January 2017
Mission DMD: FibroGen’s Anti-Fibrosis Program - February 2017
MoveDMD Trial: Catabasis Provides Update - February 2017
NS Pharma's Exon 53 Skipping Program: Trial Recruitment & Update - February 2017
Idebenone Clinical Trials in Duchenne - March 2017
Akashi Provides Update on HT-100 - March 2017
Givinostat in Duchenne - April 2017
Results from Phase I/II HOPE Clinical Trial of CAP-1002 - April 2017
Nationwide Children’s Hospital Carrier Study - May 2017
Gene Therapy for Duchenne - August 2017
PART 2: Gene Therapy for Duchenne - Nationwide Children's Hospital - September 2017
Wave Life Sciences - November 2017
Understanding Gene Therapy, Part 3 - Galgt2 and Dup2 - December 2017
Raziskovalni članki
- Farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics je objavilo, da klinična preizkušnja z gensko terapijo 9001-102 (2. del študije) kaže statistično pomembne funkcionalne izboljšave.
- Podjetje Capricor Therapeutics je objavilo pozitivne končne podatke iz druge faze kliničnega preskušanja imenovane HOPE-2 pri bolnikih z Duchennovo mišično distrofijo, ki so bili zdravljeni s CAP-1002.
- Prejšnji teden smo izvedeli, da je prišlo do tragične smrti mladeniča, ki je sodeloval v Pfizerjevi študiji faze 1.b (Open Label) z gensko terapijo PF-06939926. Po navedbah podjetja Pfizer: »Trenutno še nimamo popolnih informacij o dogodku, aktivno sodelujemo s preiskovalci študije, da bi razumeli, kaj se je zgodilo. Testiranje in odmerjanje terapije v našem kliničnem preskušanju faze 1b sta bila zaustavljena. Tesno sodelujemo tudi z neodvisnim odborom za spremljanje zunanjih podatkov. Ameriška agencija za hrano in zdravila FDA je bila o tem obveščena zato je aplikacijo za novo zdravilo (IND) dala na klinično čakanje. Varnost in dobro počutje bolnikov v našem kliničnem preskušanju ostajata naša glavna prednostna naloga. Zavezani smo, da bomo čim prej delili več informacij z medicinsko skupnostjo in skupnostjo bolnikov."
- Podjetji Santhera in ReveraGen sta oznanili uspešne predhodne dogovore z FDA o učinkovitosti in varnosti Vamorolona pri DMD pacientih in glede oddaje vloge za nova zdravila (NDA).
- Pfizer odgovarja na vprašanja glede genske terapije imenovane Ciffreo, ki je v 3. fazi kliničnega preizkušanja.
- Trenutno ni klinično odobrenih terapij z matičnimi celicami za DMD in ni dokazov, da je zdravljenje z matičnimi celicami varno ali učinkovito za Duchennovo mišično distrofijo.
- Novi podatki v klinični preizkušnji SRP-9001 kažejo, da preiskovalna genska terapija povzroča trajne funkcionalne izboljšave pri ljudeh z Duchennovo mišično distrofijo (DMD).
- Ataluren upočasnjuje izgubo ambulacije in padec pljučne funkcije pri bolnikih z nesmiselno mutacijo na genu Distrofin.
- Vamorolon izboljšuje mišično funkcijo pri dečkih z DMD
- Klinična študija z gensko terapijo SRP-9001, ki jo vodi podjetje Sarepta Therapeutics prikazuje visoko proizvajanje distrofina in dosleden varnostni profil.
- Podjetje Sarepta Therapeutics je objavilo pozitivne rezultate študije SRP-5051 pri ljudeh z Duchennovo mišično distrofijo.
- V Franciji je prvi udeleženec prejel poskusno terapijo z GNT 0004 v bolnišnici Trousseau v Parizu , kot del preskusa genske terapije pri mišični distrofiji Duchenne (DMD), ki jo vodi farmacevtsko podjetje Genethon.
- Podjetje Solid Biosciences je delilo podatke o varnosti in učinkovitosti tekoče klinične študije SGT-001 IGNITE DMD, ki je trenutno v fazi I / II
- FDA je uvrstil Pamrevlumab, ki je v 3. fazi klinične preizkušnje v prednostno obravnavo. Cilj Fast Track ( prednostna obravnava) je, da omogočijo pacientom hitrejši dostop do zdravil.
- V prvi fazi klinične preizkušnje je pokazalo, da Audentesova genska terapija varno zvišuje koncentracijo distrofina in stabilizira mišično funkcijo pri dečkih z DMD, katerih mutacija je duplikacija exonov.
- Spodbudne novice na področju genske terapije!
- Podjetje Solid Biosciences je delilo podatke o varnosti in učinkovitosti tekoče klinične študije SGT-001 IGNITE DMD, ki je trenutno v fazi I / II.
- Pfizer je objavil, da je prvi pacient prejel poskusno terapijo z gensko terapijo, ki je v 3. klinični fazi preizkušanja.
- Eksperimentalna peroralna terapija EDG-5506, ki je v zgodnji fazi klinične študije 1b, se je pri moških z BMD (Beckerjevo mišično distrofijo) izkazala, da zmanjšuje ključne biomarkerje pri poškodbah mišic in da je terapija varna.
- Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je podjetju Regenxbio odobrila zahtevo, da lahko pričnejo z klinično preizkušnjo genske terapije RGX-202 v USA, Kanadi in kasneje v EU. V študiji 1/2 bojo preizkušali varnost in učinkovitost genske terapije.
- Farmacevtsko podjetje Pfizer namerava znova začeti z preizkušanjem genske terapije.
- Podjetje Solid Biosciences poroča o pozitivnih dvoletnih podatkih o učinkovitosti in varnosti prvih treh udeležencev, ki so bili zdravljeni z visokim odmerkom genske terapije SGT-001.
- Klinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD. Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43 5-43 6-43 9-43 10-43 11-43 13-43 14-43 15-43 16-43 17-43 19-43 21-43 23-43 24-43 25-43 26-43 27-43 28-43 29-43 30-43 31-43 32-43 33-43 34-43 35-43 36-43 37-43 38-43 39-43 40-43 41-43 42-43 43 45 45-54 45-56 45-62 45-65 45-68 45-70 45-71 45-72 45-73 45-74
- Santhera in ReveraGen sta delili nove pozitivne dokaze klinične študije 2b VISION-DMD (Vamorolone), kjer se je pokazalo da je terapija varna in učinkovita. Konec tega meseca naj bi za terapijo Vamorolone predložili vlogo NDA (new drug application ) uporaba novega zdravila pri ameriški agenciji za hrano in zdravila FDA.
- Zdravljenje s eksperimentalno gensko terapijo PF-06939926 v kliničnem preskušanju faze 1B se je izkazalo, da so jo ambulantni dečki dobro prenesli. V študiji je bilo ugotovljeno, da je PF-06939926 upočasnilo upad motorične funkcije pri udeleženci v klinični študiji faze 1B.
- PTC SHARES RESULTS OF STUDY 045 OF TRANSLARNA™ (ATALUREN) IN PATIENTS WITH NONSENSE MUTATION DUCHENNE
- SAFE & UNSAFE MEDICATIONS IN DUCHENNE
- Farmacevtsko podjetje Italfarmaco predstavlja podatke o klinični študiji za terapijo Givinostat
- Farmacevtsko podjetje Capricor Therapeutics je objavilo pozitivne rezultate 12-mesečne klinične študije HOPE-2 v kateri so zdravili neambulantne bolnike z poskusnim zdravilom CAP-1002
- Farmacevtsko podjetje Pfizer je objavilo pozitivne rezultate klinične študije genske terapije (PF-06939926)
- V 2. fazi klinične preizkušnje se je izkazalo, da je zdravilo Viltolarsen zvišalo raven distrofina pri 74 dečkih starih od 4-7let, ki so kandidati za preskok exona 53 ( exon skipping 53)
- Pfizer je objavil, da je prvi pacient prejel poskusno terapijo z gensko terapijo, ki je v 3. klinični fazi preizkušanja
- Podjetje Sarepta je sporočilo, da je ameriški FDA odobril gensko terapijo AMONDYS 45!
- Santhera je naznanila izid publikacije s podatki o dolgoročni klinični raziskavi Vamorolona pri pacientih z DMD
- Sarepta Therapeutics poroča o stalnem izboljšanju funkcionalnosti dve leti po zdravljenju z gensko terapijo SRP-9001!
- Farmacevtsko podjetje Catabasis objavlja pozitivne informacije glede potencialne terapije Edasalonexent za DMD na mednarodnem kongresu svetovnega mišičnega društva.
- Podjetje Catabasis Pharmaceuticals je sporočilo, da so prenehali z izvajanjem klinične študije, ki je bila v 3. fazi preizkušanja z terapijo Edasalonexent.
- Italfarmaco has shared the Winter 2020 issue of their newsletter, including updates on the Givinostat Development Program.
- Catabasis shares the latest edition of their community newsletter, including information about the Phase 3 PolarisDMD
- SAREPTA ANNOUNCES PARTNERSHIP WITH ROCHE OUTSIDE THE U.S. FOR ITS INVESTIGATIONAL MICRO-DYSTROPHIN GENE THERAPY
- MALLINCKRODT TERMINATES BRAVE STUDY INVESTIGATING THE EFFICACY AND SAFETY OF MNK-1411 IN DUCHENNE
- Podjetje Santhera je objavilo pozitivne rezultate klinične študije.
- Podjetje Wave Life Sciences je objavilo podatke o varnosti in tolerantnosti za Suvodirsen, ki je trenutno v 1. fazi klinične preizkušnje.
- Genska terapija z GALGT2 se je izkazala za varno metodo zdravljenja DMD v predklinični študiji.
- Podjetje Pfizer je objavilo podatke iz klinične preizkušnje za gensko terapijo (Mini-distrofin), ki je trenutno v 1b fazi.
- Capricor Therapeutics je objavilo pozitivne rezultate iz svoje klinične preizkušnje HOPE-2 za zdravljenje bolnikov z Dušenovo mišično distrofijo.
- Podjetje Sarepta je od ameriške agencije (FDA) prejelo negativno poročilo o novem potencialnem zdravilu imenovanem Golodirsen (Exon Skipping 53)
- Dnevno jemanje prvovrstnega steroida pri odmerkih 2,0 in 6,0 mg/kg je v 24-tedenski klinični preizkušnji pokazalo, da terapija izboljša mišično funkcijo
- Po zadnjih podatkih Vamorolone vzdržuje mišično moč podobno kot pri kortikosteroidih, vendar brez stranskih učinkih, ki so vidni pri Prednizonu in Deflazacortu.
- Podjetje Roche je objavilo, da so zaključili z klinično preizkušnjo z miostatinom imenovanega RG6206 zaradi pomanjkanja dokazov, ki bi potrdili da terapije zavira napredek bolezni pri dečkih z Dušenovo mišično distrofijo.
- Klinična preizkušnja z gensko terapijo (Micro-utrophin) bi se lahko začela že leta 2020.
- Ameriška agencija za hrano in zdravila FDA je odobrila terapijo Golodirsen (Exon skipping 53). Ta terapija je namenjena za približno 8% pacientov.
- Podjetje Wave Life Sciences je končalo z klinično študijo Suvordisen. Rezultati v študiji niso pokazali sprememb glede na izhodiščno vrednost izražanja distrofina.
- Podjetje Solid Biosciences sporoča, da je pri dečkih, ki so vključeni v študijo pokazalo, da SGT-001 privede do izražanja mikro-distrofina in menijo, da je to pomemben podatek, da lahko nadaljujejo z klinično preizkušnjo z mikro-distrofinom.
- PTC Therapeutics objavlja, da otroci, ki jemljejo zdravilo Translarna (Ataluren) hodijo dlje kot otroci, ki tega zdravila ne jemljejo. Translarna je terapija, ki je namenjena otrokom z DMD, ki imajo "nesmiselno" mutacijo v genu Distrofin.
- Vodilno farmacevtsko podjetje na področju DMD, Sarepta Therapeutics je ta teden objavilo dve pozitivni novici in sicer o genski terapiji z MIKRO-DISTROFINOM in genski terapiji z EXON SKIPPING 45 (Casimersen)
- Farmacevtsko podjetje Sarepta je sporocilo, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) sprejela zahtevo za odobritev novega zdravila Golodirsen(exon skipping 53). Če bo zdravilo odobreno bo lahko pomagalo približno 8% bolnikom z Dušenovo mišično distrofijo
- Nove raziskave obetajo uresničitev obljub za otroke z DMD
- Podjetje Solid Biosciences je danes objavilo, da nameravajo preiti na višji odmerek doziranja v njihovi klinični preizkušnji z mikrodistrofinom (SGT-001), ki je v fazi 1/2
- Podjetje Solid Biosciences bi moralo kmalu ugotoviti, ali bi lahko njihovo gensko zdravljenje z mirco-distrofinom SGT-001 konkuriralo podjetju Sarepta
- Podjetje Capricor objavlja pozitivne rezultate celovitega multidisciplinarnega srečanja s FDA
- Wave Life Sciences je objavilo pozitivne rezultate iz 1. faze klinične preizkušnje za exon skipping terapijo (WVE-210201) za DMD
- Zgodnji podatki o varnosti in učinkovitosti 1. faze klinične preizkušnje kažejo, da bi lahko preizkusna spojina TAS-205 ( Taiho Pharmaceutical’s) imela potencial za zdravljenje bolnikov z mišično distrofijo (DMD)
- Podjetje Solid Biosciences je objavilo posodobitev klinične preizkušnje imenovane IGNITE DMD, kjer na dodatnih dveh pacientih upoštevajo doziranje genskega transferja SGT-001. Načrtujejo, da bodo do prvega četrtletja leta 2019 že imeli preliminarne rezultate omenjene klinične preizkušnje
- Obetavna terapija za DMD se približuje testiranju na ljudeh. Peptid, na katerem temelji nova terapija, so našli v strupu, ki ga proizvaja posebna vrsta Ptičjega pajka (Tarantela)
- Podjetje Sarepta therapeutics je objavilo pozitivne rezultate štirih pacientov zdravljenih z Micro – distrofinom
- Farmacevtsko podjetje Sarepta je sporočilo, da je FDA (Zvezni urad za živila in zdravila) dvignilo klinično držo nad klinično preizkušnjo za micro-dystrophin. Upajo, da bodo nadaljevali z testiranjem na dečkih do konca leta 2018
- Kako mišične celice potujejo do temne strani. Še ena potencialna strategija za boj proti DMD
- Še en članek, ki govori o potencialni uporabi CRISPR tehnologije pri zdravljenju DMD
- Podjetje Pfizer je prekinilo klinično preizkušnjo z potencialno terapijo DOMAGROZUMAB (PF-06252616), saj ni izpolnila svoje primarne točke učinkovitosti
- SAREPTA THERAPEUTICS ANNOUNCES CLINICAL HOLD ON MICRO-DYSTROPHIN GENE THERAPY TRIAL
- Catabasis Pharmaceuticals Announces Plans For Edasalonexent Phase 3 POLARIS DMD Trial In Duchenne Muscular Dystrophy
- PTC Therapeutics Announces Positive Data from its Translarna™ Phase II Clinical Trial in Children as Young as Two Years with Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy
- Wave Life Sciences Receives Positive Opinion for Orphan Drug Designation in the European Union for WVE-210201
- SUMMIT THERAPEUTICS ANNOUNCES PHASEOUT DMD DID NOT MEET PRIMARY ENDPOINT
- VAMOROLONE (VBP15) TOP LINE DATA SHOWS IMPROVEMENTS IN STRENGTH AND ENDURANCE IN BOYS WITH DUCHENNE
- SOLID BIOSCIENCES ANNOUNCES FDA REMOVES CLINICAL HOLD ON SGT-001
- Summit Announces New Analysis Showing Ezutromid Significantly Reduced Muscle Inflammation in Phase 2 Clinical Trial in DMD
- Crispr gene editing ready for testing in humans
- Sarepta to seek FDA approval for its second Duchenne’s drug by year’s end
- DMD Trial of Dystrophin Gene Therapy SGT-001 Put on Clinical Hold by FDA
- Roche Restarts RG62026 Phase 2/3 Study
- Catabasis present new data showing significantly slowed Duchenne disease progression
- Daiichi Sankyo Announces Phase 1/2 Clinical Trial Results for DS-5141 (Therapeutic Agent for Duchenne Muscular Dystrophy) in Japan
- Capricor Announces Initiation of HOPE-2 Clinical Trial Of CAP-1002 for Duchenne Muscular Dystrophy
- Pfizer Doses First Patient Using Investigational Mini-Dystrophin Gene Therapy for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
- Summit Therapeutics plc : Interim 24-Week Data from PhaseOut DMD
- Catabasis Pharmaceuticals Reports Edasalonexent Preserved Muscle Function and Substantially Slowed Duchenne Muscular Dystrophy Disease Progression Through More Than One Year of Treatment
- Repairing mutation ‘clusters’ with CRISPR could lead to broader Duchenne therapy
- Summit Announces New Analysis Showing Ezutromid Significantly Reduced Muscle Inflammation in Phase 2 Clinical Trial in DMD
- Significant Improvements Reported in Duchenne Muscular Dystrophy Patients Treated with Capricor's Investigational Cell Therapy
- Exonics Therapeutics Raises $40 Million in Series A Financing
- Capricor Therapeutics Presents Positive Six-Month Results in Duchenne Muscular Dystrophy at World Muscle Society International Congress
- Catabasis Pharmaceuticals Reports Positive Results from Open-Label Extension of Phase 2 MoveDMD® Trial Evaluating Edasalonexent in Duchenne Muscular Dystrophy and Plans to Initiate Phase 3 Clinical Trial in First Half 2018
- Sarepta Therapeutics Announces its Partner, Genethon, Published New Micro-Dystrophin Gene Therapy Data in Nature Communications
- Santhera’s Raxone® Receives First Positive EAMS Scientific Opinion from UK’s MHRA in Duchenne Muscular Dystrophy
- Sarepta Therapeutics and Genethon Announce a Gene Therapy Research Collaboration for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
- Capricor Therapeutics Announces Positive Six-Month Results from the Randomized Phase I/II HOPE Clinical Trial in Duchenne Muscular Dystrophy
- CRISPR Corrects Duchenne-Causing Mutations
- Vamorolone (VBP 15) Gets Fast Track Designation for Duchenne Muscular Dystrophy
- FDA OK Prompts Akashi to Resume Developing HT-100 for Duchenne MD
- Exonics Therapeutics Launches with Funding from CureDuchenne Ventures to Advance CRISPR/Cas9 Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
- Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results For Part B Of The MoveDMD® Trial For Edasalonexent (CAT-1004) In Duchenne Muscular Dystrophy
- POSITIVE PRELIMINARY RESULTS FROM THE FIRST THREE CHILDREN DOSED IN PHASE 1/2A GENE THERAPY MICRO-DYSTROPHIN TRIAL