Distrofin
Strukturni protein v mišici, ki ga kodira gen DMD, ki je največji v človeškem genomu.
Deluje kot blazinica, pa tudi neke vrste lepilo. Veže se na mišično membrano in pomaga vzdrževati strukturo mišičnih celic. Brez distrofina mišice ne morejo delovati pravilno, trpijo progresivne poškodbe in sčasoma umrejo.
Utrofin
Utrofinski protein je približno 7% krajši od distrofina, vendar ima podobno strukturo in funkcijo. Utrofin je prisoten v plodu in se ob rojstvu nadomesti z distrofinom, ostanek je prisoten v celici v majhnih količinah.
Eksperimenti z mišmi so pokazali, da lahko utrofin nadomešča distrofin in prevzame njegove funkcije. Povečanje koncentracije utrofina s spodbujanjem genske aktivnosti se proučuje kot možno zdravljenje za DMD.
(http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Understand_about_dystrophin)