Novice Podjetje Solid Biosciences poroča o pozitivnih dvoletnih podatkih o učinkovitosti in varnosti prvih treh udeležencev, ki so bili zdravljeni z visokim odmerkom genske terapije SGT-001. Posted by: admin13. junij, 2022, 4 leta ago000 https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-reports-2-year-efficacy-and-safety-data-from-the-ongoing-phase-i-ii-ignite-dmd-clinical-trial-of-sgt-001/?fbclid=IwY2xjawI7m7dleHRuA2FlbQIxMAABHS7VeG_LpbDdrZYI_b3uw3gaKrzBk_vD_tCSLlaL5IRD-ma_vrEMUQndEA_aem_xtI583-2tk700ZZQtoC_tA
NovicePfizer sporoča žalostno novico, da je v njihovi klinični preizkušnji Daylight ( 2. Faza) nenadoma umrl dečekGensko terapijo je prejel v začetku 2023. Še vedno raziskujejo ali je smrt bila povezana z
NoviceDanes 28.2.2025 obeležujemo svetovni dan redkih bolezni, ki so opredeljene kot bolezni, ki prizadenejo največ pet oseb na 10.000 prebivalcevV Sloveniji po ocenah živi 120.000 oseb z redko boleznijo, kar predstavlja od šest do osem
NoviceTa navdihujoč dokumentarec prikazuje močne zgodbe treh posameznikov z različnih koncev sveta, od katerih vsak živi z Duchennovo mišično distrofijo (DMD)Njihova potovanja razkrivajo, kako so skrb, neodvisnost, podpora, vključenost in izobraževanje
