Novice Podjetje Solid Biosciences poroča o pozitivnih dvoletnih podatkih o učinkovitosti in varnosti prvih treh udeležencev, ki so bili zdravljeni z visokim odmerkom genske terapije SGT-001. Posted by: admin13. junij, 2022, 3 leta ago000 https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-reports-2-year-efficacy-and-safety-data-from-the-ongoing-phase-i-ii-ignite-dmd-clinical-trial-of-sgt-001/?fbclid=IwY2xjawI7m7dleHRuA2FlbQIxMAABHS7VeG_LpbDdrZYI_b3uw3gaKrzBk_vD_tCSLlaL5IRD-ma_vrEMUQndEA_aem_xtI583-2tk700ZZQtoC_tA
NoviceKlinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
NovicePodjetji Santhera in ReveraGen sta pred časom vložili NDA (new drug application) pri agenciji za hrano in zdravila FDA za terapijo VamorolonČe bo šlo vse po načrtih bi lahko odobritev v ZDA pričakovali že v prvem četrtletju 2023. V
NoviceODLIČNA NOVICA!!!!FDA je odobrilo zdravilo DUVYZAT™ (givinostat), zaviralec histonske deacetilaze (HDAC),
