Novice Čudovita novica!!! Genska terapija Elevidys je v USA odobrena za dečke stare od 4 let naprej! Sedaj je resnično veliko upanja za naše fante! Posted by: admin13. junij, 2024, 2 leta ago000 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-expands-approval-gene-therapy-patients-duchenne-muscular-dystrophy?fbclid=IwY2xjawKX0KxleHRuA2FlbQIxMABicmlkETFUSHVFVTAwT0pzNmZwaWdLAR7E_kkvQVDCoPrB53iK6SukmtP_PpZ_uhrFV0tqZR4MJdICfDfAdX0Rkv1i5A_aem_r72CvtLGvuTnbnJEPCQM2A
NoviceDanes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofijiZakaj ravno 7. september? Ker datum 7/9 predstavlja 79 eksonov v genu Distrofin. Majhna
NoviceAvidity Biosciences je objavilo pozitivne podatke klinične študije EXPLORE44 pri posameznikih, ki so primerni za preskok eksona 44Delpacibart zotadirsen (skrajšano del-zota) je pokazal povečanje proizvodnje distrofina za
NoviceSanthera in ReveraGen sta delili nove pozitivne dokaze klinične študije 2b VISION-DMD (Vamorolone), kjer se je pokazalo da je terapija varna in učinkovita.Konec tega meseca naj bi za terapijo Vamorolone predložili vlogo NDA (new drug application )
