Nekategorizirano Danes obeležujemo SVETOVNI DAN REDKIH BOLEZNI, ki je namenjen ljudem, ki bolehajo za redkimi boleznimi Posted by: admin23. februar, 2025, 7 meseca ago000
NovicePodjetje Solid Biosciences poroča o pozitivnih dvoletnih podatkih o učinkovitosti in varnosti prvih treh udeležencev, ki so bili zdravljeni z visokim odmerkom genske terapije SGT-001.
NoviceRaziskovalna genska terapija GALGT2 je pri dečku z Duchennovo mišično distrofijo pomagala stabilizirati delovanje mišic pri večjem odmerkuGALGT2 Gene Therapy Helps Stabilize Muscle Function in DMD Boy
NoviceFarmacevtsko podjetje Italfarmaco je danes objavilo, da je bila vloga za dovoljenje za promet (MAA) za Givinostat kot možno zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo (DMD) predložena Evropski agenciji za zdravila (EMA) in da je EMA začela postopek pregleda regulativeTo je potencialna terapija za vse mutacije.
