Avidity Biosciences je objavilo pozitivne podatke klinične študije EXPLORE44 pri posameznikih, ki so primerni za preskok eksona 44

Delpacibart zotadirsen (skrajšano del-zota) je pokazal povečanje proizvodnje distrofina za približno 25 %, s čimer se je skupni distrofin povrnil do 58 % normalne vrednosti.   Poleg tega so se ravni kreatin kinaze znižale za več kot 80 % na skoraj normalno raven.   Na podlagi teh podatkov Avidity ob koncu leta 2025 načrtuje predložitev BLA pri FDA za pospešeno odobritev del-zote v odmerku 5 mg/kg vsakih 6 tednov.

https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-demonstrating-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin-exon-skipping-and-creatine-kinase-in-people-living-with-duchenne-muscular-dystrophy-amena-302402470.html

2017 - DMD Slovenija. Vse pravice pridržane.