(http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Advance_clinical_trials)
Družine in posamezniki, ki živijo z Dušenovo mišično distrofijo, pogosto dajejo veliko upanja na klinična preskušanja, zlasti za zdravljenje, ki lahko izboljša funkcijo, prognozo in kakovost življenja. Srečni smo, da je zdaj čas, v katerem naše upanje narašča. Toda skupaj z upanjem družine lahko doživijo tudi čustveni vrtiljak, ki prinaša navdušenje, tesnobo in frustracije, ko se naučimo krmariti s kliničnim preskušanjem.
Vzdržujemo upanje – dosegli smo namreč velik napredek! – poskusite pa imeti realna pričakovanja o kliničnih preskušanjih. Bodite pozorni na življenje vsak dan in poskusite živeti dobro, za ljudi z Dušenovo mišično distrofijo smo pridobili nekaj več časa.
Ne pozabite!
Vsak udeleženec ne bo imel koristi od kliničnega preskušanja, v nekaterih primerih pa se bodo lahko posamezniki soočali z nekaterimi pomembnimi neželenimi učinki.
Cilj kliničnega preskušanja ni obravnavati nobene osebe, namesto tega je cilj zbiranje podatkov o varnosti, doziranju in / ali učinku zdravljenja v celotni skupini.
V nekaterih študijah vsi ne prejmejo potencialnega zdravljenja – to se imenuje kontrolna študija s placebom, in nihče (niti zdravstveni delavec) ne ve, ali katera koli oseba pridobi potencialno terapijo ali placebo, kar je videti in se zdi kot je zdravljenje, vendar nima učinka (na primer sladkorne tablete). V večini študij po zaključku obravnave ni nobenega zagotovila, da bodo ljudje po študiji dobili nadaljevanje terapije.
Najboljši pristop družine je izobraževanje o raziskovalnih ciljih, zahtevah za upravičenost, študijskem procesu ter prednostih in slabostih udeležbe. Take informacije izhajajo iz virov, kot so PPMD in DuchenneConnect. Toda glavni vir informacij je odprta komunikacija s študijsko skupino.
Za to preskušanje ne bo izbran vsak bolnik, ki se zdi primeren za klinično preskušanje. Preden se kandidat lahko vključi v klinično preskušanje, je na vrsti zapleten in strog postopek presejanja. Ni nobenih zagotovil, da bo kandidat vpisan, dokler ne bodo ovrednoteni presejalni podatki.
V tem poglavju so na voljo osnovne informacije o ciljih kliničnih preskušanj zdravljenja in zakaj so ključnega pomena za nov razvoj zdravljenja. Razložena je včlanitev v študije in pregled kliničnega preskušanja. Za podrobnejše informacije o kliničnih preskušanjih, vključno s tveganji in pridobitvami sodelovanja, vam svetujemo, da obiščete spletno mesto DuchenneConnect.
Povezava do kliničnih preizkušenj: https://clinicaltrials.gov/
Razvoj zdravila za Dušenovo mišično distrofijo
V razvoj zdravil za DMD je polno potencialnih zdravljenj, ki se trenutno preizkušajo. Ti vključujejo terapevtske pristope, ki obnovijo ali nadomestijo distrofin in tiste, ki zdravijo simptome bolezni (ščitijo mišice z zmanjšanjem fibroze in vnetja).
Cilj teh preizkušenj je, da bi našli najboljšo “koktalj” terapijo za vsakega bolnika.
Kliknite na spodnjo povezavo če želite izvedeti več o terapijah, ki so v razvoju za Duchennovo mišično distrofijo.
https://www.parentprojectmd.org/duchenne-drug-development-pipeline/