Ameriška uprava za hrano in zdravila je včeraj odobrila Elevidys- prvo gensko terapijo za zdravljenje pediatričnih bolnikov, starih od 4 do 5 let, z Duchennovo mišično distrofijo (DMD) s potrjeno mutacijo v genu za DMD

Odobritev zdravila ELEVIDYS je prelomen trenutek za zdravljenje Duchenneove bolezni in je prvo in edino gensko zdravljenje, ki je odobreno za Duchennovo mišično distrofijo.

Podjetje Sarepta še zbira podatke iz klinične študije imenovane Embark in  upajo, da bojo dobili dovolj dokazov za učinkovitost terapije in da bo terapija na voljo tudi starejši skupini otrok. Podatke iz te študije pričakujejo konec leta 2023.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy?fbclid=IwY2xjawI8AnZleHRuA2FlbQIxMAABHbFNuXAes1ff6ANvU84gIVsSYZiDNdKnzbO6sXE4ZdNwDTaFErtxJMsYLQ_aem_Bly7PfVg_2119azqKnPJ8Q