Podjetje Sarepta Therapeutics je predstavilo nove statistično pomembne funkcionalne podatke za 8 in 9 letne bolnike
Podjetje Sarepta Therapeutics je predstavilo nove statistično pomembne funkcionalne podatke za
Zdravilo Duvyzat je prejelo pozitivno priporočilo Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) za pogojno odobritev za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD)
Zdravilo Duvyzat je prejelo pozitivno priporočilo Committee for Medicinal Products for Human
Avidity Biosciences je objavilo pozitivne podatke klinične študije EXPLORE44 pri posameznikih, ki so primerni za preskok eksona 44
Delpacibart zotadirsen (skrajšano del-zota) je pokazal povečanje proizvodnje distrofina za
Capricor Pharmaceuticals dosega pomemben mejnik pri zdravljenju Duchennove mišične distrofije (DMD)
Capricor Pharmaceuticals dosega pomemben mejnik pri zdravljenju Duchennove mišične distrofije
Danes 28.2.2025 obeležujemo svetovni dan redkih bolezni, ki so opredeljene kot bolezni, ki prizadenejo največ pet oseb na 10.000 prebivalcev
V Sloveniji po ocenah živi 120.000 oseb z redko boleznijo, kar predstavlja od šest do osem
Vrhunski rezultati kliničnega preizkušanja faze 2
Vrhunski rezultati kliničnega preizkušanja faze 2 , kjer je pokazalo,da je zdravljenje s
Sarepta Therapeutics je objavila rezultate iz 2. dela študije EMBARK
Sarepta Therapeutics je objavila rezultate iz 2. dela študije EMBARK, ki prikazuje trajne