Ta navdihujoč dokumentarec prikazuje močne zgodbe treh posameznikov z različnih koncev sveta, od katerih vsak živi z Duchennovo mišično distrofijo (DMD)
Njihova potovanja razkrivajo, kako so skrb, neodvisnost, podpora, vključenost in izobraževanje
Farmacevtsko podjetje Roche je za skupnost napisalo pismo v katerem piše kaj se dogaja s terpijo Elevidys in evropsko agencijo za zdravila (EMA)
Following your request for regular updates, it is a great pleasure to share with you that the
Pfizer sporoča žalostno novico, da je v njihovi klinični preizkušnji Daylight ( 2. Faza) nenadoma umrl deček
Gensko terapijo je prejel v začetku 2023. Še vedno raziskujejo ali je smrt bila povezana z
ODLIČNA NOVICA!!!!
FDA je odobrilo zdravilo DUVYZAT™ (givinostat), zaviralec histonske deacetilaze (HDAC),
Danes na prestopno leto 29. februarja obeležujemo SVETOVNI DAN REDKIH BOLEZNI
Redke bolezni prizadenejo največ pet ljudi na 10.000 prebivalcev, tri četrtine jih je odkritih
Dobra novica! EMA ( Evropska agencija za hrano in zdravila ) je odobrila Agamree (Vamorolone)!
To je edina terapija ki bo na voljo v USA in EU. AGAMREE je steroidno zdravilo z manjšimi