Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji
Zakaj ravno 7. september? Ker datum 7/9 predstavlja 79 eksonov v genu Distrofin. Majhna
Podjetji Santhera in ReveraGen sta pred časom vložili NDA (new drug application) pri agenciji za hrano in zdravila FDA za terapijo Vamorolon
Če bo šlo vse po načrtih bi lahko odobritev v ZDA pričakovali že v prvem četrtletju 2023. V
Zdravljenje s eksperimentalno gensko terapijo PF-06939926 v kliničnem preskušanju faze 1B se je izkazalo, da so jo ambulantni dečki dobro prenesli
V študiji je bilo ugotovljeno, da je PF-06939926 upočasnilo upad motorične funkcije pri
Santhera in ReveraGen sta delili nove pozitivne dokaze klinične študije 2b VISION-DMD (Vamorolone), kjer se je pokazalo da je terapija varna in učinkovita.
Konec tega meseca naj bi za terapijo Vamorolone predložili vlogo NDA (new drug application )
Klinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.
Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
Zgodba Mytomorrows: A Mom’s Mission to Find Duchenne Clinical Trials
https://mytomorrows.com/en/blog/a-moms-mission-to-find-duchenne-clinical-trials
Podjetje Sarepta je sporočilo, da je ameriški FDA odobril gensko terapijo AMONDYS 45!
Ta terapija je namenjena DMD pacientom z naslednjimi mutacijami: 7-44 12-44 18-44 44 46 46-47
Vabljeni k ogledu izobraževalno dokumentarnega filma z naslovom: Redke bolezni v tekmi s časom, ki bo na sporedu v sredo 22.9.2021 ob 17.25 uri na RTV Slovenija
Med drugimi redkimi boleznimi je v filmu predstavljena tudi Duchennova mišična distrofija. Kako