Zdravljenje s eksperimentalno gensko terapijo PF-06939926 v kliničnem preskušanju faze 1B se je izkazalo, da so jo ambulantni dečki dobro prenesli
V študiji je bilo ugotovljeno, da je PF-06939926 upočasnilo upad motorične funkcije pri
Santhera in ReveraGen sta delili nove pozitivne dokaze klinične študije 2b VISION-DMD (Vamorolone), kjer se je pokazalo da je terapija varna in učinkovita.
Konec tega meseca naj bi za terapijo Vamorolone predložili vlogo NDA (new drug application )
Klinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.
Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
Zgodba Mytomorrows: A Mom’s Mission to Find Duchenne Clinical Trials
https://mytomorrows.com/en/blog/a-moms-mission-to-find-duchenne-clinical-trials
Podjetje Sarepta je sporočilo, da je ameriški FDA odobril gensko terapijo AMONDYS 45!
Ta terapija je namenjena DMD pacientom z naslednjimi mutacijami: 7-44 12-44 18-44 44 46 46-47
Vabljeni k ogledu izobraževalno dokumentarnega filma z naslovom: Redke bolezni v tekmi s časom, ki bo na sporedu v sredo 22.9.2021 ob 17.25 uri na RTV Slovenija
Med drugimi redkimi boleznimi je v filmu predstavljena tudi Duchennova mišična distrofija. Kako
Dan redkih bolezni
Danes 28.2.2021 je dan redkih bolezni, vzemimo si trenutek iz vsakdanjega življenja, da
XVIII Mednarodna konferenca o Duchennovi in Beckerjevi mišični distrofiji
Tudi letos je potekala XVIII Mednarodna konferenca o Duchennovi in Beckerjevi mišični