Pfizer sporoča žalostno novico, da je v njihovi klinični preizkušnji Daylight ( 2. Faza) nenadoma umrl deček
Gensko terapijo je prejel v začetku 2023. Še vedno raziskujejo ali je smrt bila povezana z
ODLIČNA NOVICA!!!!
FDA je odobrilo zdravilo DUVYZAT™ (givinostat), zaviralec histonske deacetilaze (HDAC),
Danes na prestopno leto 29. februarja obeležujemo SVETOVNI DAN REDKIH BOLEZNI
Redke bolezni prizadenejo največ pet ljudi na 10.000 prebivalcev, tri četrtine jih je odkritih
Dobra novica! EMA ( Evropska agencija za hrano in zdravila ) je odobrila Agamree (Vamorolone)!
To je edina terapija ki bo na voljo v USA in EU. AGAMREE je steroidno zdravilo z manjšimi
Ponovno dobra novica za DMD skupnost!
Catalyst Pharmaceuticals je sporocilo, da je FDA odobrila zdravilo AGAMREE® (vamorolon) za
Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji, na ta dan po vsem svetu ozaveščamo o Duchennovi in Beckerjevi mišični distrofiji
Predstavljamo dokumentarni film, katerega je pripravila svetovna organizacija(WDO). Približno
Farmacevtsko podjetje Italfarmaco je danes objavilo, da je bila vloga za dovoljenje za promet (MAA) za Givinostat kot možno zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo (DMD) predložena Evropski agenciji za zdravila (EMA) in da je EMA začela postopek pregleda regulative
To je potencialna terapija za vse mutacije.