Novice Dan redkih bolezni Posted by: admin28. februar, 2021, 4 leta ago000 Danes 28.2.2021 je dan redkih bolezni, vzemimo si trenutek iz vsakdanjega življenja, da ozavestimo svojo skupnost in delimo, kaj pomeni živeti z redkim sindromom ali boleznijo.
NoviceFarmacevtsko podjetje Roche je za skupnost napisalo pismo v katerem piše kaj se dogaja s terpijo Elevidys in evropsko agencijo za zdravila (EMA)Following your request for regular updates, it is a great pleasure to share with you that the
NoviceZdravilo Duvyzat je prejelo pozitivno priporočilo Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) za pogojno odobritev za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD)Zdravilo Duvyzat je prejelo pozitivno priporočilo Committee for Medicinal Products for Human
NoviceKlinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
