Novice Dan redkih bolezni Posted by: admin28. februar, 2021, 5 leta ago000 Danes 28.2.2021 je dan redkih bolezni, vzemimo si trenutek iz vsakdanjega življenja, da ozavestimo svojo skupnost in delimo, kaj pomeni živeti z redkim sindromom ali boleznijo.
NovicePodjetji Santhera in ReveraGen sta pred časom vložili NDA (new drug application) pri agenciji za hrano in zdravila FDA za terapijo VamorolonČe bo šlo vse po načrtih bi lahko odobritev v ZDA pričakovali že v prvem četrtletju 2023. V
NoviceODLIČNA NOVICA!!!!FDA je odobrilo zdravilo DUVYZAT™ (givinostat), zaviralec histonske deacetilaze (HDAC),
NoviceKlinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
