Danes na prestopno leto 29. februarja obeležujemo SVETOVNI DAN REDKIH BOLEZNI
Redke bolezni prizadenejo največ pet ljudi na 10.000 prebivalcev, tri četrtine jih je odkritih
Dobra novica! EMA ( Evropska agencija za hrano in zdravila ) je odobrila Agamree (Vamorolone)!
To je edina terapija ki bo na voljo v USA in EU. AGAMREE je steroidno zdravilo z manjšimi
Ponovno dobra novica za DMD skupnost!
Catalyst Pharmaceuticals je sporocilo, da je FDA odobrila zdravilo AGAMREE® (vamorolon) za
Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji, na ta dan po vsem svetu ozaveščamo o Duchennovi in Beckerjevi mišični distrofiji
Predstavljamo dokumentarni film, katerega je pripravila svetovna organizacija(WDO). Približno
Farmacevtsko podjetje Italfarmaco je danes objavilo, da je bila vloga za dovoljenje za promet (MAA) za Givinostat kot možno zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo (DMD) predložena Evropski agenciji za zdravila (EMA) in da je EMA začela postopek pregleda regulative
To je potencialna terapija za vse mutacije.
Ameriška uprava za hrano in zdravila je včeraj odobrila Elevidys- prvo gensko terapijo za zdravljenje pediatričnih bolnikov, starih od 4 do 5 let, z Duchennovo mišično distrofijo (DMD) s potrjeno mutacijo v genu za DMD
Odobritev zdravila ELEVIDYS je prelomen trenutek za zdravljenje Duchenneove bolezni in je prvo
Trije dečki z Duchennovo mišično distrofijo (DMD), zdravljeni z eksperimentalno celično terapijo DT-DEC01 v kliničnem preskušanju, še naprej kažejo izboljšave motoričnih funkcij eno leto po zdravljenju
MDA 2023: DMD boys show motor gains with cell therapy DT-DEC01
Ameriški urad za hrano in zdravila (FDA) je sprejel prijavo za novo zdravilo (NDA) za disociativni steroid VAMOROLONE, ki je namenjen za zdravljenje ljudi z Duchennovo mišično distrofijo. Svojo odločitev bo sporočil do 26. oktobra 2023
Če/ko bo VAMOROLONE odobren ga namerava Santhera lansirati v ZDA v zadnjem četrtletju 2023 in
Raziskovalna genska terapija GALGT2 je pri dečku z Duchennovo mišično distrofijo pomagala stabilizirati delovanje mišic pri večjem odmerku
GALGT2 Gene Therapy Helps Stabilize Muscle Function in DMD Boy