info@dmd-slovenija.si

Novice

Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji, na ta dan po vsem svetu ozaveščamo o Duchennovi in Beckerjevi mišični distrofiji

Predstavljamo dokumentarni film, katerega je pripravila svetovna organizacija(WDO). Približno

Farmacevtsko podjetje Italfarmaco je danes objavilo, da je bila vloga za dovoljenje za promet (MAA) za Givinostat kot možno zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo (DMD) predložena Evropski agenciji za zdravila (EMA) in da je EMA začela postopek pregleda regulative

To je potencialna terapija za vse mutacije.

Ameriška uprava za hrano in zdravila je včeraj odobrila Elevidys- prvo gensko terapijo za zdravljenje pediatričnih bolnikov, starih od 4 do 5 let, z Duchennovo mišično distrofijo (DMD) s potrjeno mutacijo v genu za DMD

Odobritev zdravila ELEVIDYS je prelomen trenutek za zdravljenje Duchenneove bolezni in je prvo

Trije dečki z Duchennovo mišično distrofijo (DMD), zdravljeni z eksperimentalno celično terapijo DT-DEC01 v kliničnem preskušanju, še naprej kažejo izboljšave motoričnih funkcij eno leto po zdravljenju

MDA 2023: DMD boys show motor gains with cell therapy DT-DEC01

Ameriški urad za hrano in zdravila (FDA) je sprejel prijavo za novo zdravilo (NDA) za disociativni steroid VAMOROLONE, ki je namenjen za zdravljenje ljudi z Duchennovo mišično distrofijo. Svojo odločitev bo sporočil do 26. oktobra 2023

Če/ko bo VAMOROLONE odobren ga namerava Santhera lansirati v ZDA v zadnjem četrtletju 2023 in

Raziskovalna genska terapija GALGT2 je pri dečku z Duchennovo mišično distrofijo pomagala stabilizirati delovanje mišic pri večjem odmerku

GALGT2 Gene Therapy Helps Stabilize Muscle Function in DMD Boy

Sarepta Therapeutics je vložila vlogo za pridobitev dovoljenja za uporabo zdravila SRP-9001 za zdravljenje ambulantnih bolnikov z Duchennovo mišično distrofijo.

Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji

Zakaj ravno 7. september? Ker datum 7/9 predstavlja 79 eksonov v genu Distrofin. Majhna

Podjetji Santhera in ReveraGen sta pred časom vložili NDA (new drug application) pri agenciji za hrano in zdravila FDA za terapijo Vamorolon

Če bo šlo vse po načrtih bi lahko odobritev v ZDA pričakovali že v prvem četrtletju 2023. V

Zdravljenje s eksperimentalno gensko terapijo PF-06939926 v kliničnem preskušanju faze 1B se je izkazalo, da so jo ambulantni dečki dobro prenesli

V študiji je bilo ugotovljeno, da je PF-06939926 upočasnilo upad motorične funkcije pri

2017 - DMD Slovenija. Vse pravice pridržane.