Ameriški urad za hrano in zdravila (FDA) je sprejel prijavo za novo zdravilo (NDA) za disociativni steroid VAMOROLONE, ki je namenjen za zdravljenje ljudi z Duchennovo mišično distrofijo. Svojo odločitev bo sporočil do 26. oktobra 2023
Če/ko bo VAMOROLONE odobren ga namerava Santhera lansirati v ZDA v zadnjem četrtletju 2023 in
Raziskovalna genska terapija GALGT2 je pri dečku z Duchennovo mišično distrofijo pomagala stabilizirati delovanje mišic pri večjem odmerku
GALGT2 Gene Therapy Helps Stabilize Muscle Function in DMD Boy
Danes 7. septembra je svetovni dan ozaveščanja o Dušenovi mišični distrofiji
Zakaj ravno 7. september? Ker datum 7/9 predstavlja 79 eksonov v genu Distrofin. Majhna
Podjetji Santhera in ReveraGen sta pred časom vložili NDA (new drug application) pri agenciji za hrano in zdravila FDA za terapijo Vamorolon
Če bo šlo vse po načrtih bi lahko odobritev v ZDA pričakovali že v prvem četrtletju 2023. V
Zdravljenje s eksperimentalno gensko terapijo PF-06939926 v kliničnem preskušanju faze 1B se je izkazalo, da so jo ambulantni dečki dobro prenesli
V študiji je bilo ugotovljeno, da je PF-06939926 upočasnilo upad motorične funkcije pri
Santhera in ReveraGen sta delili nove pozitivne dokaze klinične študije 2b VISION-DMD (Vamorolone), kjer se je pokazalo da je terapija varna in učinkovita.
Konec tega meseca naj bi za terapijo Vamorolone predložili vlogo NDA (new drug application )
Klinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.
Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43