Novice Raziskovalna genska terapija GALGT2 je pri dečku z Duchennovo mišično distrofijo pomagala stabilizirati delovanje mišic pri večjem odmerku Posted by: admin13. junij, 2022, 4 leta ago000 GALGT2 Gene Therapy Helps Stabilize Muscle Function in DMD Boy
NoviceKlinična študija NS-089/NCNP-02 (exon skipping 44) je pokazala visoko učinkovitost in prisotnost distrofina v celicah pri bolnikih z DMD.Z terapijo exon skipping 44 je mogoče preskočiti naslednje mutacije v genu Distrofin: 3-43 4-43
NoviceDanes na prestopno leto 29. februarja obeležujemo SVETOVNI DAN REDKIH BOLEZNIRedke bolezni prizadenejo največ pet ljudi na 10.000 prebivalcev, tri četrtine jih je odkritih
NoviceFarmacevtsko podjetje Pfizer je delilo podatke klinične študije faze 3 imenovane CIFFREO. Študija ni dosegla zadanih ciljev
